Arriva da Bruxelles l’approvazione all’immissione sul mercato del collirio a base di cenergermin per la cheratite neurotrofica moderata o grave. La valutazione del Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA, l’agenzia europea del farmaco, è avvenuta con una procedura accelerata per i rischi legati alla patologia e per la mancanza di valide alternative terapeutiche.
La cheratite neurotrofica è, infatti, una malattia rara, per la quale non esistono trattamenti soddisfacenti, e che può portare alla progressiva perdita della visione attraverso una rapida degenerazione della cornea legata a un danno al nervo trigemino.
Questo prodotto diventa così il primo trattamento biotecnologico autorizzato per questa specifica indicazione in Europa. Un risultato frutto di una ricerca partita sessantasei anni fa, quando Rita Levi Montalcini scoprì il fattore di crescita nervoso umano, il nerve growth factor (Ngf), per il quale fu insignita del premio Nobel per la medicina. Da allora, la ricerca su questa proteina naturalmente prodotta dal corpo umano, responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose, è proseguita in varie direzioni, tra cui quella oftalmica.
LA MOLECOLA
Cenegermin, il nome dell’ingrediente attivo del prodotto, è la versione ricombinante del nerve growth factor (rhNGF) umano. In altre parole, è prodotto attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF completamente umanizzato. Il principio attivo del collirio può aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell’occhio e riparare il danno della cornea.
IL COLLIRIO
Alla riparazione della cornea, che mantiene la sua integrità attraverso la sua innervazione, sono tesi gli sforzi dei ricercatori, che si sono concentrati sulle potenzialità del fattore di crescita nervoso. La prima dimostrazione della sua applicazione clinica in oftalmologia è arrivata nel 1998 con una pubblicazione tutta italiana apparsa sul New England Journal of Medicine.
«UN RISULTATO MADE IN ITALY»
«La versione ricombinanta del fattore di crescita nervosa (rhNGF) ristabilisce l’innervazione dell’area corneale compromessa dalla malattia e consente un recupero della funzione visiva» ci spiega Eugenio Aringhieri, AD del Gruppo Dompé, che ha sviluppato e prodotto il farmaco biotech presso l’impianto biotecnologico dell’Aquila (Italia).
«Un progetto made in Italy, in tutti i suoi passaggi, frutto di un’intensa collaborazione tra industria e gli specialisti che ha portato a questo traguardo». Inoltre, «questo risultato è anche la prova della qualità della ricerca italiana nel comparto biotech, che le cifre mostrano essere solido e secondo solo alla Germania, con un fatturato di 8 miliardi e 202 farmaci biotech in varie aree terapeutiche» ci tiene a ricordare Aringhieri, che è anche Presidente del Gruppo Biotech di Farmindustria per il terzo mandato consecutivo.
IN USA E IN GIAPPONE
Con l’ok definitivo di EMA, il farmaco sarà disponibile nei paesi Europei. In Italia, non sarà disponibile fino al termine della negoziazione del prezzo e del rimborso, percorso che nel nostro paese richiede in media 12 mesi. Ma «speriamo di arrivare nel mercato entro fine anno» ha annunciato Aringhieri.
Intanto, il percorso di registrazione del farmaco è avviato anche negli Stati Uniti, dove Dompé lo scorso maggio ha iniziato, con l’FDA, la procedura di sottomissione (rolling submission) della prima parte del dossier registrativo e si attende per ottobre il suo completamento. In Giappone, infine, è in corso il dialogo con le autorità regolatorie del farmaco del PMDA (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency), che Dompé incontrerà a fine agosto per la definizione degli studi clinici da avviare in autunno nel paese.
@nicla_panciera
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJM199804233381702#t=article
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