Correzione di emoglobinopatie per induzione di tolleranza con trapianti di midollo

L'anemia falciforme (SCD) e talassemie (Thal) sono malattie congenite comuni che possono essere diagnosticate presto e la diagnosi precoce e la loro gestione impattano in maniera significativa in morbidità e mortalità. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche , l'unica terapia per SCD e Thal, è limitato dalla mancanza di donatori adeguati al fine di non avere tossicità.