L'adrenoleucodistrofia (ALD) cerebrale infantile è una patologia neurodegenerativa progressiva per la quale l'unico intervento curativo è rappresentato dal trapianto di cellule staminali ematopoietiche nelle fasi precoci della malattia. In questo articolo vengono riportati gli esiti clinici di due bambini, di 7 e 6 anni rispettivamente, affetti da ALD e sottoposti ad infusione di cellule staminali da cordone ombelicale dopo un regime di condizionamento a ridotta intensità. In entrambi i pazienti, è stato osservato un celere e stabile attecchimento delle cellule trapiantate e l'assenza di complicazioni severe associate al trattamento. A distanza di 20 e 13 mesi dal trapianto, i pazienti hanno mostrato stabilità neurologica. I risultati ottenuti indicano che il trapianto di cellule staminali da cordone ombelicale in pazienti affetti da ALD cerebrale sia in stadio avanzato che precoce.
Fonte: Pediatric Transplantation
Fonte: Pediatric Transplantation
