In questo studio clinico, è stata valutata l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche in 6 pazienti affetti da immunodeficienza causata da una mutazione nel gene GATA2. In particolare, le cellule staminali utilizzate sono state ottenute da sangue periferico e da sangue del cordone ombelicale. A seguito del trattamento, i pazienti hanno esibito una ricostituzione del sistema immunitario con ripristino delle popolazioni di monociti, cellule B e cellule natural killer. Tuttavia sono state riscontrate reazioni avverse a seguito del trapianto quali ritardo nell'attecchimeto e comparsa della malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD).
Fonte: Blood
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