Un report ha fornito la prima descrizione di cellule derivate da cellule staminali embrionali umane trapiantate in pazienti umani.
Sono stati iniziati 2 studi prospettici per stabilire la sicurezza e la tollerabilità del trapianto sottoretinico dell'epitelio pigmentato retinico derivato da cellule staminali embrionali umane in pazienti con distrofia maculare di Stargardt e degenerazione maculare secca legata all'età ( la causa principale di cecità nel mondo sviluppato ).
Gli esami oftalmici pre-operatori e post-operatori hanno incluso acuità visiva, angiografia con fluoresceina, tomografia a coerenza ottica e test del campo visivo.
Il differenziamento controllato di cellule staminali embrionali umane ha portato a un epitelio pigmentato retinico puro in percentuale superiore al 99%.
Le cellule hanno mostrato il tipico comportamento dell'epitelio pigmentato retinico e si sono integrate nelle cellule dell'epitelio pigmentato retinico dell'ospite formando strati singoli di cellule mature quiescenti dopo trapianti in animali.
Lo stadio di differenziamento ha influenzato in modo sostanziale l'attecchimento e la sopravvivenza delle cellule in vitro dopo formulazione clinica.
Le cellule lievemente pigmentate hanno mostrato adesione e si sono diffuse in proporzione sostanzialmente maggiore ( oltre il 90% ) rispetto a quelle fortemente pigmentate dopo la coltura.
Dopo la chirurgia, prove strutturali hanno confermato che le cellule avevano mostrato adesione e continuato a persistere durante lo studio.
Non sono stati identificati segni di iperproliferazione, crescita anomala o rigetto immuno-mediato del trapianto nei pazienti durante i primi 4 mesi.
Benché ci sia scarso accordo tra i ricercatori sugli endpoint visivi in pazienti con bassa visione, è incoraggiante che durante il periodo di osservazione nessun paziente abbia perso la vista.
L'acuità visiva corretta è migliorata da visione hand motion ( capacità di distinguere o meno una mano in movimento di fronte al viso ) a 20/800 ( ed è migliorata da 0 a 5 lettere al sistema di indagine di acuità visiva ETDRS ( Early Treatment Diabetic Retinopathy Study ) nell'occhio del paziente con distrofia maculare di Stargardt; inoltre la visione è sembrata migliorare anche nel paziente con degenerazione maculare secca associata all'età ( da 21 lettere ETDRS a 28 ).
In conclusione, le cellule dell'epitelio pigmentato retinico derivate da cellule staminali embrionali umane non mostrano segni di iperproliferazione, tumorigenicità, formazione di tessuto ectopico o rigetto apparente dopo 4 mesi.
Il futuro obiettivo terapeutico sarà quello di trattare il paziente più precocemente nelle fasi della malattia, aumentando potenzialmente la probabilità di salvare la visione centrale e il fotorecettore. ( Xagena2012 )