Il trasferimento genico mediante l'uso di vettori lentivirali (LVs) in vivo offre un grande potenziale nel contesto della terapia genica. In questo studio sperimentale, è stato realizzato un LV in grado di esprimere fattore delle cellule staminali (SCF) e la cat-glicoproteina RDTR. Questo nuovo vettore si è dimostrato capace di distinguere fra le cellule bersaglio di interesse, ovvero cellule CD34+ umane, e quelle di non interesse. In particolare, il vettore ha indotto selettivamente la trasduzione del 30-40% di cellule hCD34+ presenti sia nel sangue del cordone ombelicale che nell'aspirato midollare di pazienti o sani o affetti da anemia di Fanconi determinando, in quest'ultimo caso, una correzione delle cellule CD34+. Quando iniettato in vivo nella cavità midollare di topi umanizzati, il vettore ha determinato una trasduzione altamente selettiva di cellule staminali ematopoietiche hCD34+. In conclusione, come riportato dagli Autori, questo nuovo vettore lentivirale facilita le terapie geniche basate sull'utilizzo di staminali ematopoietiche e, in futuro, potrà consentire di evitare la manipolazione ex vivo delle cellule.
Fonte: Molecular Therapy
