Precondizionamento con Treosulfan prima del trapianto di staminali ematopoietiche in bambini

I regimi di condizionamento mieloablativi standard per i bambini con neoplasie ematologiche sottoposti a trapianto allogenico si basano principalmente su irradiazione corporea totale o busulfan. I loro gravi effetti collaterali a breve e lungo termine spingono l'esplorazione di alternative meno tossiche.

Treosulfan è sempre più utilizzato per adulti e bambini prima del trapianto a causa dei suoi potenti effetti immunosoppressivi e citotossici in combinazione con bassa tossicità a livello d'organo.

Per indagare ulteriormente il ruolo del condizionamento con Treosulfan in bambini, Heidrun Boztug e colleghi hanno eseguito un'analisi retrospettiva di 193 bambini affetti da varie neoplasie ematologiche (ALL n = 71, LMA n = 47, MDS/MPS n = 40, altre leucemie/linfomi n = 25) sottoposti a trapianto allogenico in seguito Treosulfan tra gennaio 2005 e luglio 2010.

All'inizio la tossicità correlata al regime è stata bassa e principalmente a livello gastrointestinale. La malattia veno-occlusiva e la tossicità neurologica sono stati rari. Non c'è stata alcuna associazione tra tossicità con tipo di malattia o con la dose Treosulfan.

Un alto livello di tossicità precoce non è risultata maggiore nei neonati o pazienti sottoposti ad un secondo o successivo trapianto. La mortalità correlata al trattamento è stata bassa, al 14%. La sopravvivenza livera da eventi a tre anni è stata del del 45 ± 4% e non significativamente influenzata dal numero dei trapianti, ma sembrava essere significativamente migliore in neonati (P ​​= 0.022). Rispetto al Treosulfan più fludarabina, la combinazione di Treosulfan, fludarabina e un alchilante (sia thiotepa o melfalan) ha determinato un miglioramento della sopravvivenza globale (OS, P = 0.048) e una tendenza verso EFS migliori.