Un vaccino capace di ristabilire la naturale capacità dell’organismo di eliminare il colesterolo cattivo dal sangue attraverso il fegato, immunizzando contro i danni causati dall’aterosclerosi. A offrire questa allettante prospettiva è un nuovo composto farmaceutico – chiamato AT04A – prodotto dall’azienda biotech austriaca Affiris, a cui ha dedicato ampio spazio la prestigiosa rivista cardiologica European Heart Journal a seguito dei promettenti risultati ottenuti sui modelli animali e all’avvio della prima sperimentazione sull’uomo, di cui si attendono i risultati preliminari entro la fine del 2017.

Colesterolo giù del 50%

Normalmente il fegato è capace di sottrarre al flusso sanguigno il colesterolo LDL – quello cattivo – attraverso dei particolari recettori. Nei pazienti che hanno una naturale tendenza ad avere il colesterolo alto, indipendentemente dalla dieta, accade tuttavia che una proteina chiamata PCSK9 intervenga su questi recettori impedendo loro di legarsi con le molecole di colesterolo LDL. Il nuovo vaccino AT04A interverrebbe proprio su questo processo, stimolando l’organismo a produrre anticorpi capaci di bloccare la funzione della proteina PCSK9 e ristabilendo di fatto la naturale capacità del fegato di modulare i livelli di colesterolo nel sangue.

Nella prima sperimentazione effettuata su topi geneticamente modificati per essere portatori della proteina PCSK9, e quindi per avere il colesterolo alto, il vaccino ha favorito una riduzione dei livelli di colesterolo totale del 53% e ha ridotto il danno aterosclerotico dei vasi sanguigni del 64%, contribuendo anche ad abbattere i livelli di proteine infiammatorie presenti nei vasi sanguigni in percentuale variabile tra il 21-28%. Ancor più importante, una sola iniezione di vaccino ha dimostrato la sua efficacia per l’intero periodo di studio.

Azione simile all’immunoterapia

«Se questi risultati fossero tradotti con successo negli esseri umani – ha commentato il responsabile dello studio Günther Staffler, chief technology officer di Affiris – questo significa che, poiché gli anticorpi indotti persistono anche a distanza di mesi dopo la vaccinazione, potrebbe essere possibile sviluppare una terapia a lungo termine che necessiti di una sola iniezione annuale dopo la prima vaccinazione. Ciò comporterebbe un trattamento efficace e conveniente per i pazienti, nonché una maggiore aderenza dei pazienti alla terapia», ha concluso.

Spetterà ora al trial clinico di fase 1 in corso su 72 pazienti presso l’Università di Vienna chiarire gli eventuali profili di tossicità di questo nuovo composto, che ha un’azione del tutto particolare sull’organismo, più simile a una immunoterapia che a un vaccino. A differenza dei comuni vaccini che stimolano gli anticorpi contro agenti esterni, come virus o batteri, il nuovo vaccino promuove infatti l’azione degli anticorpi contro una proteina prodotta dall’organismo stesso, anche se dannosa per la salute. Anche per questo l’attenzione della comunità scientifica che sono già proiettate alla fine di quest’anno, quando saranno resi noti i primi dati relativi alla sicurezza e propedeutici per l’avvio di ulteriori sperimentazioni cliniche.


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