Semaforo verde per la prima sperimentazione clinica sugli esseri umani per la tecnica di ingegneria genetica CRISPR-cas9. Il via libera dei National Institutes of Health statunitensi è arrivato la settimana scorsa, con un certo anticipo sui tempi, studi di questo tipo essendo attesi non prima del 2017.
MODIFICARE LE CELLULE IMMUNITARIE DEL PAZIENTE STESSO
Sarà l’Università della Pennsylvania a condurre su 18 pazienti lo studio pilota finalizzato ad appurare la sicurezza della tecnica e non, ancora, la sua efficacia clinica. Ai linfociti T rimossi dai soggetti, affetti da melanoma, sarcoma o mieloma, verranno apportate delle modifiche genetiche per rendere queste cellule del sistema immunitario più aggressive contro il tumore. Una volta modificate, le cellule verranno reintrodotte nei pazienti donatori.
GLI INTERVENTI DI EDITING GENETICO
Le modifiche genetiche che verranno effettuate su due geni delle cellule T dei pazienti stessi mirano ad aumentarne la potenza e l’efficacia; consistono nell’inserimento di un gene che codifica per un proteina che potrebbe rendere il sistema immunitario più abile nell’identificare le cellule maligne e nel silenziamento di un gene che codifica per una proteina che invece può interferire con questo processo. L’altro intervento di modificazione mira ad impedire la sintesi di una proteina che permette al tumore di disattivare i linfociti.
I PROSSIMI PASSI
Ottenuto il via libera dal Recombinant DNA Research Advisory Committee (RAC), la commissione dell’NIH creata nel 1976, lo studio di sicurezza dovrà ricevere il nulla osta della Food and Drug Administration (FDA) e dei comitati etici degli ospedali che avranno in cura i pazienti reclutati oltre che alla Upenn, anche al MD Anderson Cancer Center in Texas e alla Univesity of California a San Francisco UCSF. Il trial, finanziato dal Parker Institute for Cancer Immunotherapy, una recente iniziativa del fondatore di Napster Sean Parker, avrà una durata di due anni.
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