Il bambino di 4 anni sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma era affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica: la malattia fa registrare 400 nuovi casi ogni anno in Italia. Aveva già avuto 2 ricadute (recidive) di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno (allogenico). Ma a un mese dall'infusione effettuata presso la struttura capitolina, il bambino sta bene ed è stato dimesso perché non vi è più traccia di cellule leucemiche nel midollo. E la stessa speranza si nutre per altri due pazienti, a breve.
Il piccolo è anche il primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all'interno di uno studio accademico. «Per questo bambino - spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù - non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale». L'Officina farmaceutica del Bambino Gesù ha completato la preparazione delle cellule per un adolescente affetto dalla stessa malattia, la leucemia linfoblastica acuta, mentre è in corso la preparazione di Car-T anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell'età pediatrica. Anche in questo caso, il protocollo di manipolazione cellulare e il suo impiego clinico sono stati approvati dall'Aifa.