Medicina personalizzata: nella sclerosi multipla ad ognuno la sua cura. E’ questo, in estrema sintesi, il messaggio che emerge dal recente convegno Ectrims (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) da poco conclusosi a Londra. Un obbiettivo più che mai vicino grazie anche ai sempre più numerosi trattamenti farmacologici che stanno sbarcando sul mercato. Se negli anni ‘90 le uniche terapie consistevano nell’alleviare i sintomi, oggi sono a disposizione diverse molecole capaci rallentare in maniera significativa l’evoluzione della malattia.
Che cos’è la sclerosi multipla?
La sclerosi multipla è una patologia neurologica che causa la progressiva perdita del controllo muscolare. Al mondo ne soffrono quasi 2 milioni e mezzo di persone, quasi 100 mila nella sola Italia. Principale indiziato nell’insorgenza della sclerosi è il sistema immunitario che, per ragioni ancora da chiarire, viene iper-attivato causando la distruzione della mielina, quella sostanza che isola le cellule nervose e che consente la corretta conduzione degli impulsi. Si calcola che nei nervi danneggiati la velocità di propagazione dell’impulso elettrico sia 100 volte inferiore rispetto alla norma.
Un solo nome ma forme diverse della malattia
L’evoluzione nel tempo della malattia varia da persona a persona. Circa l’85% delle persone è affetta da sclerosi multipla recidivante-remittente, una forma dove si presentano episodi acuti alternati a periodi di benessere. La sclerosi multipla secondariamente progressiva invece si sviluppa come evoluzione della forma recidivante-remittente ed è caratterizzata da una disabilità persistente che progredisce gradualmente nel tempo.
Purtroppo quasi la metà delle persone affette dalla forma recidivante-remittente sviluppano entro 10 anni circa una forma secondariamente progressiva. Ecco perché intervenire per fermare questa progressione è di fondamentale importanza nel trattamento della malattia.
Come e quando si interviene?
Ad oggi la strategia principale nel trattamento della malattia è la somministrazione di farmaci capaci di interferire con il sistema immunitario. Come spiega il professor Massimiliano Calabrese, presso la Neurologia B dell’AOUI di Verona, «l’obbiettivo primario nella cura della sclerosi multipla consiste sia nel prevenire le ricadute sia nell’abbreviare il tempo tra una ricaduta e l’altra. In altre parole si tratta di cercare di arrestare il più possibile la malattia».
In tutto ciò è di fondamentale importanza il tempo: prima si interviene e minori saranno i danni irreversibili al sistema nervoso.
Oggi una diagnosi di sclerosi multipla non è più una condanna. Grazie alla ricerca abbiamo a disposizione numerosi farmaci in grado di cambiare la storia della malattia: «nelle terapie a lungo termine –aggiunge l’esperto- esistono numerose molecole immunomodulanti e immunosoppressori che regolano o sopprimono le reazioni del sistema immunitario modificando in meglio la progressione della malattia. Una di queste è l’interferone beta 1-a, una classe di farmaci ormai in commercio da quasi 20 anni la cui efficacia e sicurezza è ormai un dato certo come mostrato al convegno ECTRIMS».
Il ritorno di farmaci «scartati»: il caso della cladribina
Ma se da un lato i farmaci «classici» stanno contribuendo a controllare la malattia, dall’altro sono in fase di studio diverse molecole progettate per ridurre al minimo gli effetti collaterali e per agire in maniera più selettiva sulla causa della malattia.
Una di queste potrebbe essere la cladribina, un farmaco già in commercio per la cura di alcune leucemie e scartata, in passato, per il trattamento della sclerosi multipla. Ora l’EMA, l’ente che regola l’immissione sul mercato dei farmaci in Europa, ha accettato di revisionare la domanda di approvazione. Un «ritorno di fiamma» dovuto alle sempre maggiori evidenze di sicurezza ed efficacia della molecola in questione presentate anche al congresso londinese.
«La sclerosi multipla –spiega il professor Francesco Patti del Policlinico G. Rodolico di Catania- è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale. Di fondamentale importanza è lo “spegnimento” delle cellule immunitarie che attaccano la mielina. In tal senso la cladribina ha la caratteristica di agire in modo selettivo sui linfociti impedendone la replicazione».
I risultati presentati ad ECTRIMS hanno mostrato che i benefici clinici del farmaco (somministrato in compresse con due cicli annuali) vengono mantenuti senza la necessità di altri interventi. «Un farmaco davvero promettente, da utilizzare solo dopo un’attenta valutazione sulle caratteristiche del paziente da parte di un centro per la cura della sclerosi multipla, che se approvato andrà ad aggiungersi al già vasto “arsenale” di molecole utili nel trattamento della malattia» conclude Patti.
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