Sei nuovi progetti, per un investimento complessivo superiore a 800mila euro. Nel suo decennale AriSLA, la Fondazione Italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, conferma l’impegno per sostenere il lavoro degli scienziati impegnati a decifrare e a curare la malattia neurodegenerativa, che in Italia colpisce quasi seimila persone. Sei i nuovi progetti di ricerca di base e preclinica che partiranno con il nuovo anno tra Milano, Roma, Genova e Palermo. Oltre 11.6 milioni di euro sono stati investiti da AriSLA dal 2009 a oggi, per il finanziamento di 72 progetti e il supporto alle attività di circa 130 ricercatori su tutto il territorio nazionale.
L’impegno per «conoscere» la Sla
La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia al momento priva di terapie efficaci in grado di arrestare o rallentarne in maniera significativa il decorso. Fino al 2017, l’unico farmaco approvato in grado di frenare l’avanzata della malattia era il Riluzolo. Successivamente, in Italia, è stato approvato anche l’Edaravone, indicato soltanto per i pazienti in cui la malattia è a uno stadio precoce di progressione o in presenza di particolari condizioni cliniche. Nel tempo, però, la qualità di vita di questi pazienti è comunque migliorata, grazie alla maggiore comprensione dei loro bisogni, al supporto di ausili tecnologici per la gestione delle criticità respiratorie e nutrizionali e alla cura in centri clinici specializzati. Ma la strada da compiere è ancora molta. Da qui l’impegno di AriSLA, che ha presentato i nuovi progetti di ricerca selezionati durante il convegno annuale svoltosi a Milano: la città che finora ha beneficiato di quasi la metà dei finanziamenti stanziati dalla Fondazione in dieci anni.
«Gli studi finanziati hanno l’obiettivo di approfondire i meccanismi che conducono alla degenerazione dei motoneuroni e individuare nuove modalità di intervento terapeutico per modificare la progressione della malattia - afferma Anna Ambrosini, direttore scientifico di AriSLA -. Alcuni approfondiranno anche le alterazioni del sistema immunitario e il ruolo del muscolo e delle cellule gliali che supportano la corretta funzionalità dei motoneuroni. Grazie a questi progetti, potremo aggiungere nuovi tasselli a questo puzzle complesso e avvicinare sempre più la ricerca al fine ultimo di trovare delle terapie efficaci per le persone colpite dalla sclerosi laterale amiotrofica».
I sei progetti finanziati
1)Il primo, coordinato da Marta FumagaIli (Università di Milano), partirà dall’osservazione che la degenerazione dei motoneuroni è associata al ridotto supporto energetico da parte degli oligodendrociti, le cellule che formano la guanina mielinica che avvolge i prolungamenti neuronali. Lo studio intende valutare l’effetto di alcune molecole in grado di regolare l’attività dei precursori degli oligodendrociti sulla progressione della malattia.
2)Sempre nel capoluogo lombardo, ma all’Irccs Mario Negri, lavorerà Caterina Bendotti, in collaborazione con un gruppo di colleghi dell’Università Sapienza di Roma. Obbiettivo della ricerca è indagare i processi rigenerativi del muscolo scheletrico, compromessi dalla malattia, campo ancora non ben compreso nella fisiopatologia della Sla. Il fine ultimo del progetto è di identificare potenziali marcatori per stimare la prognosi della malattia e nuovi bersagli terapeutici.
3)Quanto a Luca Muzio (Irccs ospedale San Raffaele), il suo progetto approfondirà le cause che portano al mancato funzionamento nella sclerosi laterale amiotrofica del retromero, un complesso cellulare che svolge la funzione di coordinare diversi processi necessari al riciclo delle proteine da eliminare. Saranno, inoltre, sviluppate una serie di nuove molecole in grado di recuperare la funzionalità del retromero che verranno poi testate in diversi modelli sperimentali.
4)Il lavoro di Stefano Garofalo (Università Sapienza) punta invece a indagare il coinvolgimento delle cellule del sistema immunitario (Natural Killer) nella progressione della malattia. Obbiettivo: verificare per la prima volta se queste hanno un ruolo diretto nel danneggiare il motoneurone e attivare meccanismi di distruzione delle cellule durante la progressione della malattia.
5)Si intitola «T-A-MN» il lavoro che coordinerà Vincenzo La Bella (Università di Palermo) per studiare il ruolo della mutazione di un gene sulla proteina TDP-43, coinvolta sia nella forma sporadica (90 per cento dei casi) sia in quella familiare della malattia.
6)Infine, l’ultimo progetto finanziato da AriSLA per il 2020 («PotentiALS») ha come scopo quello di sviluppare una strategia mirata a neutralizzare l’effetto dannoso della proteina SOD1. Quali le implicazioni per la Sla? Camilla Bernardini (policlinico Gemelli) proverà a rispondere a questa domanda.
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